Redacción
La mayor evaluación prospectiva publicada sobre terapias oncológicas dirigidas fuera de indicación, realizada por el Instituto Holandés del Cáncer (Países Bajos) ha demostrado que más pacientes podrían beneficiarse de los fármacos existentes.
Tras incluir a más de 1.600 pacientes en el ensayo multicéntrico holandés DRUP, el equipo publica los resultados en Nature. Los hallazgos subrayan que es posible un uso eficaz fuera de indicación, pero que este debe realizarse únicamente en el contexto de ensayos clínicos.
El ensayo DRUP, que abarca diversos tipos de cáncer, busca ofrecer opciones de tratamiento más personalizadas mediante la ampliación del uso de fármacos existentes más allá de su indicación aprobada. En los últimos 10 años, el ensayo ha brindado oportunidades de tratamiento no autorizado a más de 1.600 pacientes con cánceres avanzados que no contaban con las terapias estándar. Los resultados publicados hoy demuestran que esta estrategia puede ofrecer un beneficio sustancial a los pacientes.
Los hallazgos del estudio subrayan que es posible un uso eficaz de medicamentos oncológicos fuera de indicación, pero siempre debe realizarse en el contexto de ensayos clínicos
Los participantes recibieron fármacos ya existentes, registrados para otros tipos de cáncer en los que su perfil genético es más común. Aproximadamente un tercio de los pacientes respondieron al tratamiento o mantuvieron la enfermedad estable durante al menos cuatro meses. La supervivencia global fue de ocho meses y, aproximadamente, uno de cada cuatro pacientes experimentó efectos secundarios graves.
Es importante destacar que surgieron 67 pacientes con una respuesta excepcional en diferentes subgrupos moleculares, que mostraron una respuesta completa o permanecieron libres de progresión durante al menos dos años. Esto demuestra el potencial de estos fármacos dirigidos para brindar un beneficio profundo y duradero, incluso en casos de cánceres poco frecuentes, difíciles de tratar o que han recibido tratamientos previos intensivos.
Para aprovechar este potencial, «los fármacos anticancerígenos de uso no autorizado solo deberían prescribirse dentro de marcos que evalúen sistemáticamente su eficacia y toxicidad«, afirma el investigador principal Emile Voest, del Instituto Holandés del Cáncer y el Instituto Oncode. «Los oncólogos suelen tratar a los pacientes con tratamientos no autorizados fuera de los ensayos clínicos. Esto conlleva riesgos significativos de toxicidad, costes elevados y un acceso desigual a los mismos».
Los hallazgos del estudio demuestran el potencial de estos medicamentos oncológicos dirigidos para ofrecer un beneficio en cánceres difíciles de tratar
Además de prevenir efectos secundarios innecesarios causados por tratamientos ineficaces, la recopilación y el análisis sistemáticos de datos también pueden ampliar el acceso de los pacientes a los medicamentos, permitiendo la ampliación de las indicaciones cuando la eficacia es evidente. Una cohorte de expansión del programa DRUP generó evidencia suficiente para lograr el reembolso nacional completo de una nueva opción de tratamiento para pacientes con tumores MSI, con inestabilidad microsatelitales.
El ensayo ha dado lugar a una creciente red europea de ensayos clínicos iniciados por investigadores con protocolos similares a los del estudio DRUP. Esto constituirá una valiosa fuente de evidencia, en particular para pacientes con cánceres raros, que se enfrentan a opciones de tratamiento y oportunidades de ensayo limitadas. Un análisis previo de los datos del estudio DRUP demostró que las pruebas moleculares exhaustivas en pacientes con cánceres raros pueden identificar oportunidades de tratamiento y beneficios clínicos similares a los de los pacientes con cánceres comunes.
