Redacción
El Ministerio de Sanidad financiará vamorolona (Agamree), un nuevo fármaco para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, tras la decisión adoptada este miércoles por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (Cipm).
El acuerdo se recoge en los puntos destacados de la reunión celebrada el 25 de febrero, en la que la comisión propuso la financiación del medicamento huérfano vamorolona para pacientes a partir de cuatro años. Tras la aceptación por parte de la compañía titular, se emitirá la resolución definitiva y el medicamento se incorporará al Sistema Nacional de Salud. Con esta decisión, vamorolona se convierte en el segundo tratamiento innovador financiado en España en cuatro meses para la distrofia muscular de Duchenne, tras la reciente incorporación de givinostat, desarrollado por Italfarmaco.
Un nuevo tratamiento dirigido al componente inflamatorio de la enfermedad
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética degenerativa causada por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad del músculo. Esta carencia provoca un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Intervenir sobre este proceso inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología y preservar la autonomía funcional durante más tiempo.
Vamorolona es el único corticoide con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años. Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria característica de los corticoides tradicionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos asociados al uso prolongado como alteraciones del crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas
La asociación celebra el avance y pide acceso equitativo
La Asociación Duchenne Parent Project España (Dppe) ha celebrado la financiación, que considera un avance relevante en el abordaje terapéutico de la enfermedad.
«En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como medicamentos huérfanos han sido incorporados al Sistema Nacional de Salud, consolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad», destaca la entidad.
«Estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Esto no es casualidad, es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica. Sin duda, estamos ante un antes y un después en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en España», afirma la presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila
No obstante, la asociación advierte de la necesidad de garantizar el acceso homogéneo en todas las comunidades autónomas. «La financiación de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el reto es garantizar que el acceso sea real y equitativo en todo el territorio. Todos los pacientes con DMD deben tener las mismas oportunidades de acceso a los medicamentos huérfanos, con independencia de la comunidad autónoma en la que vivan. No puede haber diferencias por código postal. Desde Duchenne Parent Project España reclamamos equidad farmacéutica territorial y procedimientos específicos y más rápidos para el acceso a este tipo de tratamientos», concluye Ávila.
