Redacción
Según los resultados del estudio Fase III Ideal, en personas con colangitis biliar primaria (CBP), desarrollado por de Gilead Sciences, el tratamiento con seladelpar (Lyvdelzi) permitió que un número significativamente mayor de pacientes alcanzara la normalización de la fosfatasa alcalina (FA), un marcador hepático clave de progresión de la enfermedad, en comparación con placebo tras 52 semanas.
En la CBP, la FA es un marcador clave de la enfermedad, asociado a la actividad de la patología y a los resultados a largo plazo. Los niveles de FA por encima de la normalidad, incluidos aquellos situados entre 1,0 y 1,67 veces el LSN, se asocian a un mayor riesgo de progresión a trasplante hepático o muerte en comparación con niveles normalizados de FA.
Los pacientes con respuesta insuficiente o intolerancia al tratamiento estándar han estado infrarrepresentados en ensayos aleatorizados previos
En este contexto, se estableció el objetivo primario como un criterio compuesto de FA ≤ 1,0 veces el límite superior de la normalidad (LSN) y una disminución ≥ 15% respecto al valor basal. Estos datos se observaron en personas con enfermedad insuficientemente controlada, definida por niveles de FA superiores al LSN, pero inferiores a 1,67 veces dicho límite, con una respuesta incompleta o intolerancia al ácido ursodesoxicólico (AUDC). Esta población ha estado infrarrepresentada en ensayos aleatorizados previos, pese a ser frecuente en la práctica clínica habitual.
En palabras de la Dra. Cynthia Levy, profesora de Medicina Clínica y Hepatología en la Miller School of Medicine de la Universidad de Miami, “a medida que el campo avanza hacia la normalización de la FA como un objetivo terapéutico a alcanzar en la CBP, nuestra prioridad está en generar evidencia sólida y clínicamente relevante para comprender mejor la respuesta al tratamiento y contribuir a orientar la práctica clínica, trasladando el progreso científico a un impacto significativo para los pacientes”.
Respecto al perfil de seguridad de seladelpar, fue consistente con el descrito previamente en otros estudios, sin que se identificaran nuevas señales de seguridad. “Junto con los datos pivotales previos del estudio fase 3 RESPONSE, que posicionaron a seladelpar como el primer y único tratamiento para la CBP en demostrar reducciones estadísticamente significativas tanto en marcadores de la enfermedad como en prurito frente a placebo, Ideal refuerza aún más la evidencia sobre su perfil de eficacia y seguridad”, señala la Dra. Levy.
Los datos completos se presentarán en un próximo congreso médico, y Gilead analizará estos resultados con las autoridades regulatorias internacionales.
