Redacción
Chiesi Global Rare Diseases del Grupo Chiesi anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la ampliación de la indicación de lomitapida para su uso en niños a partir de cinco años de edad con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo), de forma complementaria a una dieta adecuada y a otros tratamientos hipolipemiantes, incluida la aféresis de LDL.
La decisión de la CE llega tras la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Este tratamiento está aprobado en la Unión Europea (UE) para pacientes adultos con HFHo desde el año 2013.
El Dr. Mitch Goldman, Vicepresidente Senior de Investigación y Desarrollo de Chiesi Global Rare Diseases, señala que «la aprobación por parte de la Comisión Europea supone un avance para los niños y niñas con HFHo y sus familias. Estamos ante una patología que puede causar daño cardiovascular desde los primeros años de vida, y la necesidad no cubierta persiste en los pacientes más jóvenes. Al ampliar esta indicación a niños a partir de cinco años de edad, facilitamos a las familias y a sus médicos una opción terapéutica, respaldada por evidencia científica».
El estudio APH-19 ha alcanzado su objetivo principal, demostrando una reducción media del 53,5% del C-LDL (LDL-C) desde el valor basal hasta la semana 24 (p<0.0001)
La aprobación por parte de la CE se basa en los resultados de un estudio APH-19 de Fase 3, abierto, de un solo grupo y multicéntrico que ha evaluado el tratamiento en 43 participantes pediátricos de 5 a 17 años con HFHo1. El estudio APH-19 ha alcanzado su objetivo principal, demostrando una reducción media del 53,5% del C-LDL (LDL-C) desde el valor basal hasta la semana 24 (p<0.0001). También se han observado reducciones significativas en el colesterol-no-HDL (C-no-HDL), el colesterol total, el colesterol V-LDL (C-VLDL), la apolipoproteína B y los triglicéridos en la semana 24 (criterios de valoración secundarios).
«Esta aprobación refleja nuestro compromiso: favorecer la continuidad asistencial para personas que padecen una enfermedad rara en todas las etapas de su vida, de generación en generación», ha resaltado el Vicepresidente Senior de Investigación y Desarrollo de Chiesi Global Rare Diseases.
Los eventos adversos han sido, en su mayoría, leves y de naturaleza gastrointestinal y hepática. Se notificaron eventos adversos de especial interés en cinco pacientes (12%), de los cuales dos presentaron afectación gastrointestinal y tres de carácter hepático.
También se ha registrado un evento adverso grave relacionado con el tratamiento (clasificado también como de especial interés) consistente en un aumento de las enzimas hepáticas, que ha dado lugar a dos interrupciones temporales del tratamiento, dos reducciones posológicas y un posterior aumento progresivo. No se han identificado nuevas señales de seguridad y los resultados han sido consistentes con el perfil conocido de este medicamento.
