F.D.R
El consejero delegado de Moderna, Stéphane Bancel, destacó el trabajo de la compañía en tres horizontes estratégicos. Esta estrategia se basa en la aplicación de su experiencia en la plataforma de ARNm para «validar, desarrollar y ampliar» sus distintas líneas de investigación. Entre ellas, citó proyectos ya en fase clínica, como las terapias dirigidas a la activación de células T, y otros que prevén iniciar próximamente esta fase, como las terapias CAR-T in vivo.
«Asimismo, impulsamos la innovación mediante el uso de datos, inteligencia artificial, aprendizaje automático y robótica para acelerar el descubrimiento y optimizar nuestra capacidad de desarrollo a corto plazo, mientras desarrollamos la próxima generación de medicamentos basados en ARNm para los pacientes de todo el mundo», añadió Bancel, durante el Science Day de la compañía, que se consolidó en una jornada el pasado jueves para la actualización de sus programas de investigación y desarrollo temprano.
En este contexto, Moderna está ejecutando una estrategia que equilibra el crecimiento a corto plazo con la innovación a largo plazo. Basándose en el impulso de sus cuatro productos aprobados, Spikevax, mRESVIA, mNEXSPIKE y mCOMBRIAX, la compañía está impulsando su desarrollo mediante nuevos lanzamientos en enfermedades infecciosas, la expansión geográfica y el avance de oportunidades de su cartera en fase avanzada, incluida su terapia génica autóloga experimental intismeran y un tratamiento para la acidemia propiónica.
La plataforma de Moderna se basa en tres pilares: ciencia de ARNm, tecnologías de administración y procesos de fabricación
En paralelo, el área de Investigación y Desarrollo Temprano de Moderna (mRED, por sus siglas en inglés) está centrada en nuevas líneas de investigación para impulsar programas con alto potencial hacia fases tempranas de desarrollo clínico y primeros ensayos en humanos. Además, el Motor de Inteligencia Científica de Moderna aprovecha datos, inteligencia artificial, aprendizaje automático, automatización y robótica para acelerar el descubrimiento y mejorar continuamente la eficiencia operativa de la compañía.
Durante el encuentro, David Bernan, director de desarrollo de Moderna, subrayó la importancia de adaptar los programas a los datos que emergen en fases tempranas. «La etapa más peligrosa en el continuo de desarrollo de los fármacos es la fase clínica inicial», señaló. Según explicó, en esta fase «necesitamos adaptarnos a los datos que emergen rápidamente» y los equipos deben poder «detener los fármacos que no van a funcionar» y acelerar aquellos «que tienen potencial».
Bernan defendió que la estructura de mRED permite conectar a los líderes sénior «directamente con los datos» y facilita decisiones «rápidas, basadas en datos y muy claras». «Esta estructura ayudará a Moderna a acelerar donde sea necesario, pero también a detener programas que no van a ser prometedores», afirmó.
Estrategia de plataforma
La plataforma de Moderna se basa en tres pilares integrados: ciencia de ARNm, tecnologías de administración y procesos de fabricación. Combinando los componentes de su plataforma de ARNm, la compañía desarrolla distintas plataformas terapéuticas o grupos de potenciales tratamientos basados en ARNm que comparten tecnologías y procesos de fabricación similares, tecnologías de administración y procesos de fabricación para lograr características comunes en los productos.
Moderna consolida sus productos aprobados y en fase avanzada dentro del Horizonte 1
Según la compañía, estas líneas de investigación permiten transformar el conocimiento acumulado sobre la plataforma en un modelo de desarrollo escalable y replicable, mediante la generación de datos que ayudan a reducir riesgos y acelerar los planes de desarrollo.
Por su parte, la Dra. Rose Loughlin, vicepresidenta ejecutiva de investigación de Moderna, explicó que la compañía busca que cada activo de su pipeline parta de una ventaja competitiva. «Buscamos aplicaciones donde el uso de la tecnología de ARNm y LNP ofrece una ventaja competitiva para empezar», indicó. Según señaló, este enfoque ayuda a avanzar en programas diferenciados.
Loughlin también destacó la capacidad de la plataforma para expresar proteínas intracelulares y transmembrana. Según apuntó, esta ventaja ya se ha demostrado en el pipeline de enfermedades raras y también se aplicará al programa de CAR-T in vivo
El Horizonte 2 incluye estudios de fase 1/2 en oncología y un tratamiento en fase 2 para esclerosis múltiple
Moderna ha desarrollado y ampliado múltiples modalidades -entre ellas vacunas frente a enfermedades infecciosas, terapias autógenas basadas en intismeran y tratamientos para enfermedades raras- para validar su plataforma y las considera consolidadas como parte de su Horizonte 1.
El Horizonte 1 comprende los productos de Moderna ya aprobados y en fase avanzada. En paralelo, se continúa innovando en las líneas de investigación establecidas cubriendo todo el proceso, desde la investigación inicial hasta la comercialización del medicamento.
Investigación y desarrollo temprano de moderna
El área de Investigación y Desarrollo Temprano de Moderna impulsa las próximas etapas de crecimiento de la compañía mediante el desarrollo de nuevos programas de investigación basados en su plataforma tecnológica.
Las líneas de investigación del Horizonte 2 se encuentran actualmente en desarrollo clínico y pendientes de obtener resultados en humanos. La mayoría están en estudios de fase 1/2 en oncología, junto con un tratamiento para esclerosis múltiple en fase 2.
Las líneas del Horizonte 3 podrían iniciar ensayos en humanos antes de finales de 2027
En este ámbito, la Dra. Kristine McKinney, vicepresidenta y directora de investigación en vacunas contra el cáncer y bioinformática de Moderna, abordó el avance de las terapias con antígenos contra el cáncer. La investigadora explicó que Moderna está desarrollando programas en tumores sólidos, así como su primer avance en el ámbito preventivo.
McKinney destacó que la compañía trabaja en terapias dirigidas a antígenos asociados a tumores, que definió como antígenos no mutados, compartidos y sobreexpresados en tumores malignos. También explicó que el diseño de estas terapias se basa en varios principios, entre ellos la optimización de la eficacia a nivel poblacional e individual, la priorización de antígenos validados, la seguridad y la posibilidad de ampliar los programas a diferentes tumores si los datos lo indican.
Por su parte, Moderna indica que las líneas de investigación del Horizonte 3 tienen potencial para avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en humanos antes de que finalice 2027.
Motor de Inteligencia Científica de Moderna
Por su parte, los datos generados en los tres horizontes de Moderna impulsan un motor basado en inteligencia artificial diseñado para acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos. Este sistema integra tanto los datos generados a través de la plataforma de ARNm de la compañía como información interna y datos de acceso público.
La compañía resalta que este sistema genera un proceso continuo de aprendizaje que ayuda a reducir riesgos en el desarrollo de programas mediante innovación en la plataforma de ARNm.
