La Comisión Europea (CE) ha aprobado onasemnogén abeparvovec (Itvisma), desarrollado por Novartis, para el tratamiento de pacientes a partir de dos años en adelante con atrofia muscular espinal (AME) con una mutación bialélica en el gen de supervivencia de las neuronas motoras.
Este tratamiento aborda la causa genética de la atrofia muscular espinal (AME) mediante una única dosis fija, sin necesidad de ajustarla en función de la edad o el peso corporal. La sustitución del gen SMN1 permite mejorar la función motora y lo diferencia de otras opciones terapéuticas que requieren una administración continuada.
La decisión se basa en los resultados del estudio pivotal Steer, respaldados por los ensayos Strengh y Strong. En conjunto, los estudios mostraron una mejora significativa de la función motora, con un aumento de 2,39 puntos en la escala HFMSE mantenido durante un año, así como beneficios clínicamente relevantes tanto en pacientes sin tratamiento previo como en aquellos previamente tratados.
