Redacción
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado seis nuevos informes de posicionamiento terapéutico (IPT) correspondientes a fármacos dirigidos a tumores desmoides, glomerulopatía C3, ascitis maligna, angioedema hereditario, epidermólisis bullosa distrófica y tumores neuroendocrinos.
Nirogacestat (Ogsiveo), de SpringWorks Therapeutics Ireland Limited, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que precisan tratamiento sistémico. Según la Aemps, la evidencia principal procede del estudio de fase 3 DeFi, donde nirogacestat demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en supervivencia libre de progresión frente a placebo.
Nirogacestat es el primer fármaco con indicación específica autorizada para tumores desmoides progresivos
El informe destaca que es el primer fármaco con indicación específica autorizada para esta patología, aunque su posicionamiento debe individualizarse, especialmente por el perfil de toxicidad y el riesgo de insuficiencia ovárica en mujeres en edad fértil.
Pegcetacoplán (Aspaveli), de Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi), ha sido autorizado para pacientes adultos y adolescentes de entre 12 y 17 años con glomerulopatía C3 o glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos primaria, en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina, salvo intolerancia o contraindicación. En el estudio Valiant, el fármaco mostró superioridad frente a placebo, con una reducción relativa de la proteinuria del 68,1% a la semana 26. La Aemps señala, no obstante, que no puede establecerse su eficacia relativa frente a iptacopán ni frente al tratamiento inmunosupresor, por la ausencia de comparaciones válidas.
Pegcetacoplán mostró superioridad frente a placebo en la reducción de la proteinuria en GC3 e IC-MPGN primaria
Catumaxomab (Korjuny), de Atnahs Pharma, está indicado para el tratamiento intraperitoneal de la ascitis maligna en adultos con carcinomas positivos para EpCAM que no son candidatos a terapia sistémica contra el cáncer. El estudio pivotal IP-REM-AC-01 demostró una supervivencia libre de punción superior con catumaxomab más paracentesis frente a paracentesis evacuadoras repetidas, sin diferencias estadísticamente significativas en supervivencia global.
La Aemps advierte de que su eficacia presenta limitaciones metodológicas y de que su administración añade complejidad a los cuidados paliativos por requerir vigilancia hospitalaria.
Donidalorsén (Dawnzera), de Otsuka Pharmaceutical, ha sido autorizado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario en adultos y adolescentes a partir de 12 años. En el estudio pivotal OASIS-HAE, donidalorsén 80 mg administrado cada cuatro u ocho semanas demostró una eficacia significativamente superior al placebo en la reducción del número de crisis. La Aemps considera que se suma al arsenal terapéutico actual junto a lanadelumab, garadacimab, los inhibidores de la C1 esterasa y berotralstat.
Cabozantinib constituye una opción de tratamiento en tumores neuroendocrinos extrapancreáticos y pancreáticos avanzados
Beremagén geperpavec (Vyjuvek), de Krystal Biotech Netherlands B.V., está indicado para el tratamiento de heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica con mutación o mutaciones en el gen COL7A1, desde el nacimiento. La Aemps señala que supone el primer medicamento de terapia génica autorizado para esta indicación y que mostró un beneficio estadísticamente y clínicamente relevante en la cicatrización completa de heridas. El informe mantiene incertidumbres sobre la efectividad y seguridad a largo plazo, así como sobre su uso en vida real.
Cabozantinib (Cabometyx), de Ipsen Pharma, ha recibido autorización para pacientes adultos con tumores neuroendocrinos extrapancreáticos y pancreáticos irresecables o metastásicos, bien diferenciados, que hayan progresado tras al menos un tratamiento sistémico previo distinto de los análogos de la somatostatina. La autorización se basa en el estudio Cabinet, en el que cabozantinib mejoró la supervivencia libre de progresión frente a placebo en ambas cohortes.
La Aemps concluye que constituye una opción de tratamiento, aunque la elección debe basarse en las características biológicas del tumor, las comorbilidades y los tratamientos previos.
