La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado dos nuevos informes de posicionamiento terapéutico (IPT) sobre fármacos indicados para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario así como leucemia mieloide crónica en fase crónica con cromosoma Filadelfia positivo (LMC-FC Ph+).
Estos documentos realizados junto a las comunidades autónomas permiten evaluar la eficacia, seguridad y posición terapéutica de los medicamentos más recientes autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y orientan su uso dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Linfoma folicular en recaída o refractario
Lisocabtagén maraleucel (Breyanzi), desarrollado por Bristol-Myers-Squibb (BMS) Pharma ha sido aprobado como tratamiento de esta enfermedad tras dos líneas de tratamiento por los resultados obtenidos en el estudio Trascend FL, un estudio fase II sin comparador en el que demostró altas tasas de respuesta globa y completa.
Sin emabrgo, después de 24 meses de seguimiento no alcanzó los datos de supervivencia libre de progresión (SLP) ni de supervivencia global (SG), siendo ambos objetivos secundarios del estudio.
En cuanto a los efectos adversos, no se han detectado nuevos eventos de seguridad relacionados con la administración de liso-cel de los previamente identificados para otras indicaciones y son consistentes con los observados en otras terapias CAR-T.
Los efectos adversos graves son, en su mayoría, hematológicos y reversibles mientras que los eventos adversos de especial interés como los neurológicos (SLC o ICANs) son principalmente de grado 1 y 2 y el uso de tratamiento de rescate como corticoides o tocilizumab fue relativamente bajo.
El informe señala que se carece de estudios que comparen directamente lisocabtagén maraleucel con otras opciones terapéuticas en el mismo contexto clínico. Por ello, indica que las comparaciones indirectas publicadas presentan limitaciones inherentes a su metodología.
Pero sugieren que esta opción presenta una eficacia similar a otras terapias CAR-T como axi-cel (a partir de 3 líneas de tratamiento) o tisa-cel y una tasa de respuestas superior frente a mosunetuzumab, epcoritamab, odronextamab, idelalisib, R2 y combinaciones de inmunoquimioterapia.
Leucemia mieloide crónica en fase crónica con cromosoma Filadelfia positivo
El otro informe de posicionamiento terapéutico ha evaluado asciminib (Scemblix), de Novartis, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica en fase crónica con cromosoma Filadelfia positivo (LMC-FC Ph+).
El estudio Asc4First demostró que este fármaco alcanzó una superioridad a las 48 semanas, con una diferencia estadísticamente significativa frente a los inhibidores de la tirosina quinasa (ITC) estándar. También, mostró una mayor rapidez de respuesta con tasas de respuesta significativamente superiores ya desde las semanas 12 y 24. Además, se evidenció una mayor profundidad de respuesta, con porcentajes más elevados de respuestas moleculares profundas (MR4 y MR4.5) en el grupo tratado con asciminib.
En cuanto a la seguridad y tolerabilidad, el perfil fue favorable. Solo un 4,5% de los pacientes tratados con asciminib interrumpió el tratamiento por acontecimientos adversos, frente al 11,1% en el grupo control. Asimismo, se registraron menos eventos adversos de grado = 3 y una menor necesidad de ajustes de dosis en comparación con los inhibidores de la tirosina quinasa convencionales.
Con estos resultados, este fármaco se posiciona como opción preferente para el tratamiento en primera línea. En segunda línea, se posiciona como una opción de tratamiento tras fracaso o intolerancia a ITC. Según la Aemps, su elección es especialmente relevante en pacientes con comorbilidades (cardiovasculares o pulmonares) donde fármacos como nilotinib o dasatinib podrían presentar riesgos añadidos.
