Redacción
Una mujer de 47 años con tres enfermedades autoinmunes: anemia hemolítica autoinmune (AHAI), trombocitopenia inmune (PTI), y síndrome de anticuerpos antifosfolípidos (SAAF), ha sido tratada por el Hospital Universitario de Erlangen (Alemania) con una terapia celular CAR-T, dando como resultado un año en remisión sin necesidad de tratamiento adicional.
Según los resultados del ensayo clínico, publicado en la revista Med de Cell Press, La paciente requería de transfusiones de sangre diarias debido a que las enfermedades que padecía provocaban que el sistema inmunitario atacará y destruyera por error los glóbulos rojos, destruyera sus plaquetas, además de incrementar el riesgo de coágulos sanguíneos peligrosos en sus vasos. Desde que le diagnosticaron la enfermedad hace más de una década, la paciente se había sometido a nueve tratamientos diferentes, entre ellos tratamientos con anticuerpos, esteroides y medicamentos inmunosupresores. Ninguno tuvo un efecto duradero.
Los tratamientos previos no funcionaron ante las tres enfermedades, por lo que se optó por aplicar una terapia celular CAR-T
En 2025, los investigadores del Hospital Universitario de Erlangen optaron por cambiar la estrategia de tratamiento, administrando una terapia con células CAR-T, un tipo de fármaco que utiliza las células inmunitarias del paciente para atacar las células dañinas. Según el Dr. Fabian Müller, médico del centro hospitalario y autor principal del ensayo clínico, “el tratamiento fue sumamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez”. Y añadió que “tras más de una década de enfermedad, la paciente se encuentra ahora en remisión sin tratamiento y puede retomar una vida casi normal. Esta terapia mejoró significativamente su calidad de vida”.
Para desarrollar la terapia, el equipo extrajo los glóbulos blancos de la paciente y aisló sus linfocitos T, células inmunitarias que exploran activamente el cuerpo en busca de células infectadas o anormales y las destruyen. Posteriormente, los investigadores modificaron genéticamente los linfocitos T de la paciente para que reconocieran una proteína llamada CD19, presente en los linfocitos B, células inmunitarias que producen anticuerpos. Finalmente, reintrodujeron las células CAR-T en la paciente para buscar y eliminar todos sus linfocitos B.
Una semana después del tratamiento, la paciente necesitó su última transfusión de sangre. Dos semanas más tarde, refirió sentirse más fuerte y pudo realizar sus actividades cotidianas. Tres semanas después de finalizar el tratamiento, sus niveles de hemoglobina, una proteína presente en los glóbulos rojos, se duplicaron y volvieron a la normalidad, lo que sugiere que su sistema inmunitario ya no destruía sus glóbulos rojos.
Los investigadores consideran que los buenos resultados son posibles gracias a que las células CAR-T pueden llegar a diferentes tejidos del cuerpo, eliminando las células desreguladas
Al mismo tiempo, la terapia mejoró sus otras afecciones autoinmunes. Sus niveles de anticuerpos antifosfolípidos, asociados con coágulos sanguíneos peligrosos, disminuyeron gradualmente y se mantuvieron negativos. Su recuento de plaquetas también se estabilizó. «Tras más de diez años de enfermedad, el recuento sanguíneo del paciente se normalizó en tan solo unas semanas. La rapidez y la magnitud de la respuesta fueron extraordinarias», afirma Müller. Añade que la razón por la que la terapia funcionó tan bien probablemente se deba a que las células CAR-T podían llegar a diferentes tejidos del cuerpo y eliminar todas las células desreguladas, tanto en etapas maduras como en desarrollo. Cuando las células B de la paciente reaparecieron meses después, estaban compuestas casi en su totalidad por células vírgenes, lo que sugiere que el tratamiento reinició su sistema inmunitario.
“Creemos que el uso temprano de la terapia CAR-T en pacientes con enfermedades autoinmunes graves podría ayudar a prevenir las complicaciones derivadas de años de tratamientos ineficaces», destaca Müller. «Si podemos intervenir antes, podríamos detener el proceso de la enfermedad, evitar el daño orgánico y devolverles la calidad de vida a los pacientes”.
Ha transcurrido un año desde que finalizó su tratamiento, y la paciente aún no requiere transfusiones ni otros tratamientos. Si bien todavía presenta recuentos bajos de glóbulos blancos y elevaciones leves de las enzimas hepáticas asociadas con un posible daño a la médula ósea y al hígado, el equipo afirma que estas condiciones podrían estar relacionadas con años de tratamientos previos más que con la terapia CAR-T en sí.
